Uso compassivo de terapias experimentais: lacunas regulatórias em doenças raras

O debate realizado nas Comissões de Assuntos Sociais e de Ciência e Tecnologia do Senado Federal em junho de 2026 reafirmou a necessidade urgente de agilizar o acesso a medicamentos e procedimentos ainda em fase experimental para pacientes com doenças raras sem alternativas terapêuticas. A discussão evidenciou um problema sistêmico: o descompasso entre o tempo da regulação sanitária e o tempo inexorável da progressão de doenças degenerativas e incapacitantes.

Contexto

O uso compassivo representa um mecanismo regulatório pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) que autoriza o acesso antecipado a tecnologias médicas ainda desprovidas de registro oficial no Brasil. Segundo dados apresentados no debate, aproximadamente 95% das doenças raras carecem de qualquer tratamento disponível, tornando essa via um instrumento crítico para portadores de condições graves e progressivas.

A relevância do tema intensifica-se ao considerar que cerca de 75% das doenças raras afetam população pediátrica, com índices de mortalidade elevados. Nesse cenário, o uso compassivo assume dimensão ética e sanitária significativa: não apenas possibilita experimentação controlada de promissoras abordagens terapêuticas, mas também evita que janelas terapêuticas se fechem irreversivelmente durante procedimentos judiciais prolongados.

O debate trouxe à tona questões estruturais anteriormente negligenciadas: a Lei 14.154, de 2021, que aperfeiçoa o Programa Nacional de Triagem Neonatal, permanece em fase regulamentária desde sua edição, gerando inconsistências federativas. Enquanto alguns estados (Distrito Federal citado no debate) já realizam rastreamento de condições como a síndrome de Krabbe, outros permanecem sem protocolos estabelecidos, forçando famílias a recorrer ao Judiciário para obter acesso a tratamentos.

O que foi decidido

Não houve votação ou deliberação legislativa no evento, trata-se de audiência pública consultiva. Contudo, o debate consolidou consenso entre pesquisadores, órgãos reguladores, pacientes e legisladores: a estrutura atual de regulação de uso compassivo enfrenta obstáculos burocráticos que contraem o tempo de acesso sem corresponder aos ganhos em segurança. As intervenções demandaram especificamente:

1. Redução do tempo de análise de pedidos de uso compassivo
2. Regulamentação acelerada da Lei 14.154/2021
3. Maior autonomia decisória aos pacientes (e pais de menores) mediante informação adequada
4. Reconhecimento de pesquisas com comprovação científica em modelos animais como subsídio válido para autorização de uso compassivo em doenças fatais sem alternativa

Base normativa e precedentes

• Lei 14.154/2021 — Aperfeiçoa Programa Nacional de Triagem Neonatal; ainda em regulamentação ministerial, gerando lacunas na detecção precoce de doenças raras como síndrome de Krabbe
• Resolução Anvisa sobre Uso Compassivo — Autoriza acesso a medicamentos e procedimentos não registrados em situações excepcionais mediante indicação médica
• Constituição Federal, art. 196 — Saúde é direito de todos e dever do Estado; princípio invocado implicitamente para fundamentar celeridade no acesso
• Lei 8.080/1990 (Lei Orgânica da Saúde) — Estabelece princípios de universalidade e integralidade do Sistema Único de Saúde; uso compassivo integra-se a esses direitos
• Jurisprudência consolidada do STF — Reconhece direito fundamental ao acesso a medicamentos e tratamentos de saúde, inclusive experimentais, quando esgotadas alternativas e iminente dano irreversível à vida (precedentes em mandados de segurança e ações de saúde)

Impacto prático

Para pacientes e famílias:

• Redução esperada de litígios judiciais de saúde quando protocolos de uso compassivo funcionam com celeridade
• Diminuição da deterioração física/cognitiva durante períodos de espera por regulamentação
• Possibilidade de experimentar terapias promissoras antes de o organismo atingir estágio irreversível
• Menor custo emocional associado a processos judiciais prolongados

Para pesquisadores e instituições de saúde:

• Aceleração na coleta de dados clínicos reais a partir do uso compassivo, informando futuras aprovações regulatórias
• Possibilidade de validar pesquisas em modelos animais sem aguardar conclusão de ensaios clínicos formais em contextos de urgência
• Maior segurança jurídica na prescrição de medicamentos experimentais

Para o Sistema Único de Saúde e poder público:

• Potencial redução de ações judiciais e condenações orçamentárias relacionadas ao fornecimento de medicamentos
• Melhoria de indicadores de mortalidade em doenças raras
• Alinhamento federativo na implementação de triagem neonatal

O que observar

O debate não resultou em projetos de lei votados, mas sinalizou trajeto legislativo provável:

1. Regulamentação da Lei 14.154/2021 — Aguardada há cinco anos; sua conclusão poderá estabelecer parâmetros uniformes de triagem neonatal, reduzindo disparidades estaduais e agilizando diagnósticos

2. Revisão de critérios Anvisa para uso compassivo — Possível foco em redução de prazos e flexibilização de exigências documentais em doenças fatais comprovadamente sem alternativa

3. Equilíbrio regulatório — Risco de pressão para autorizar acessos sem fundamentação científica mínima; será essencial manter rigor na comprovação de segurança mesmo em contextos de urgência

4. Autonomia informada do paciente — Tendência observada internacionalmente de conferir maior poder decisório ao enfermo ou responsável legal, desde que informado de riscos; legislação brasileira pode incorporar esse padrão

5. Jurisprudência em movimento — STF e STJ continuarão recebendo ações de saúde envolvendo terapias não registradas; posição do Poder Judiciário tende a ser favorável quando comprovada a excepcionalidade, o que pode pressionar Anvisa e Ministério da Saúde por mais agilidade preventiva

A questão central permanece aberta: como sincronizar o ritmo necessariamente cauteloso da regulação com a urgência biológica de pacientes com doenças neurodegenerativas ou incapacitantes? O debate apontou que a excepcionalidade deve ser a norma quando a alternativa é morte ou incapacidade irreversível.